罕见病救命药为何总缺货
安徽12岁女孩小雪，罹患卵巢恶性生殖细胞肿瘤。但救命药平阳霉素的生产厂家纷纷宣告停产。主治医生只好微博寻药，几经周折终于初步满足了治疗需要。
罕见病用药市场需求小、研发成本高，药企几无利润可言，缺乏生产动力。专家建议，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。
卵巢恶性生殖细胞肿瘤患者小雪，可以踏实地回家了。
就在不久前，她的家人、医生和更多爱心人士还在焦急万分，因为救命药平阳霉素，全国断货了。
一个月前，安徽省肿瘤医院迎来一位特殊的病患——12岁女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖细胞肿瘤，若不接受有效的系统治疗，年轻的生命将会在青春期前夭折。
卵巢恶性生殖细胞肿瘤过去几无治愈可能，直至医学界发现平阳霉素等药物，患者生存率达到85%。由于需求渺茫，厂家纷纷停产，市场上仅存的平阳霉素成了“孤儿药”。
“孩子一个疗程需要4支平阳霉素，6个疗程需要24支。”12月1日，安徽肿瘤医院妇瘤科主任赵卫东发出微博求助，一场既感人又纠结的寻药之旅就此展开。
随着微博扩散，安徽宣城、湖北荆州、浙江杭州的医院陆续发出了积极回应，目前初步满足了6个疗程的所需用药。
小雪的药有了着落，但下一个患者又该上哪找药呢？
女孩身患绝症
“爸，我得的什么病？肚子好疼。”12月3日，病床上的小雪蜷缩着身子，像个呻吟的小猫。
“吃了脏东西当然会疼，别趴着，医生说不利于恢复。”父亲把手机递给她，小雪转过身，看起动画片。
父亲郑望子，安徽省利辛县刘家乡人，常年和妻子在江浙一带打工。10月的一天中午，读初一的小雪突然晕倒，郑望子慌张地赶回老家，抱着小雪到利辛县医院。体检时，他看到女儿腹部有一块拳头大的凸起。
利辛县医院初步判断这是恶性肿瘤，随后，小雪被转入安徽省肿瘤医院。经过检查，郑望子听到了一个更让他绝望的消息——女儿考虑为卵巢恶性生殖细胞肿瘤，晚期。
“生殖细胞肿瘤常见于青少年女性，像小雪这么小，连月经都没来过的病患，我也是第一次见到。”参与救治小雪的医生江文静说，如得不到有效救治，小雪会失去生育功能，甚至丢掉性命。
手术前，为防止癌细胞进一步蔓延，医生对小雪实施了肿瘤减灭术，将肉眼可见的肿瘤包块去除，为接下来的化疗创造条件。手术很成功，但小雪也失去了一截小肠，腹部留下一道18厘米长的伤疤。
责任编辑：黄爽
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