技术突破？为什么说震惊社会的"基因编辑婴儿"后果不堪设想

本文专家：田靖博士，原成都军区疾病预防控制中心，主治医师

本文审稿：陈海旭博士，解放军总医院第二医学中心，副研究员

昨日，一则号称“改写人类历史”的消息震惊了学术界。几乎全网报道，“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”出生！

“首例”、“艾滋病”、“基因编辑”“婴儿”，这几个关键词组合在一起，争议铺天盖地席卷而来，让我们先简单回顾一下事情经过——

“基因编辑婴儿”事件经过

26日，深圳南方科技大学的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。

这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

贺建奎对婴儿的介绍 ↓↓

但是显然，人们对与贺建奎团队的这一“历史性突破”犹有疑问。

首先，深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示，该项试验进行前并未向该部门报备 ，正开会研究此事。

而据媒体公开的这项研究提交审查的医学伦理委员会，系深圳和美妇儿科医院的医学伦理委员会，也 否认与此事有关。 称 “ 这件事不属实，我们没有接受过相关信息，正在调查。 ”

媒体在网上披露的医学伦理委员会审查申请表

国家卫健委迅速作出回应 ： 依法依规处理，及时公开结果。

业界声音： 此事后果不可预测。

网传百余科学家联合声明 ： 表示这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设。直接进行人体实验，只能用疯狂形容。作为生物医学科研工作者，坚决反对！强烈谴责！

什么是基因编辑技术？

“基因编辑婴儿”震惊学术界，可能还有人不太清楚基因编辑 是怎么回事，下面快速上一堂科普课。

这项研究中基因手术修改的是CCR5基因（HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一），使用的基因编辑技术为“CRISPR/Cas9”技术。

CCR5蛋白有什么作用？

▲CRISPR基因编辑技术简介（图片来源：J LEVIN W [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）

CRISPR/Cas 是一种来源于细菌和古细菌受到外源病毒和基因的第二次感染时所启动的“基因水平”上的免疫机制，通过精确识别外源DNA，把它们切断，使外源基因不表达，以保护细菌免受感染。

简单来说，CRISPR /Cas 犹如一把能精确定位的“剪刀”，可以对靶标DNA（CRISPR /Cas9系统最常用）或靶标RNA（CRISPR /C2c2系统）进行破坏，并可插入所需要的DNA或RNA片段。

该项技术已成功应用于细菌、植物、酵母和哺乳细胞中，是目前使用最广泛和最有效的基因编辑平台。

当HIV-1病毒结合到CD4受体并且同时结合到辅助受体CCR5或CXCR4的其中一个或两个时，才可以开始其感染的第一步。

CCR5受体是定位于白细胞表面一种与人体免疫相关的蛋白，高加索人中有1%的人群天生具有ccr5基因突变（CCR5Δ32 ），其蛋白功能完全缺失，免受HIV感染。

该项技术潜在的危害性

在感染HIV-1的人群中，通过慢病毒载体导入一段设计好的RNA序列，使感染者外周血细胞中CCR5或CXCR4表达下调的基因治疗策略可能有效治愈HIV-1感染。

然而，利用CRISPR技术修改人类的正常胚胎的基因，无论其目的为何，从伦理上来讲都是全球科学界明令禁止的。

我国《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》第六条也明确规定，不得将“体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰的囊胚”“植入人或其他任何动物的生殖系统”。

一般基因治疗的方法是改变CCR5的表达，其作用对象是艾滋病感染者的体细胞，不针对遗传细胞进行操作，正常情况下不会造成这一改变的可遗传性。

而CRISPR技术修改ccr5基因是具有遗传性的，倘若这两个孩子能够正常的结婚生育，很难想象他们的下一代、乃至下几代将会是怎样的。

HIV感染孕妇怎样生出健康的宝宝？

CRISPR技术虽然比较高效，但是存在脱靶的风险，即修改了本不应该修改的基因，也会产生变异，然而这些“错误”是否可以通过基因测序的方法完全避免是不得而知的。

即便挑选的“正确”胚胎发育成熟，可以抵抗的HIV-1病毒，但也是众多HIV病毒中的一种，而且随着HIV病毒变异，感染机制的改变，预防所有HIV感染是根本不可能的。

由于CCR5与免疫系统整体相关，所以并不知道当他们未来抵御其他疾病风险的能力、以及对他们其他生理和心理的影响。

最重要的一点是，这个项目的出发点并不是以个体的利益为考量，HIV感染父亲可以对精液进行清洗，用“试管婴儿”的手段就可以与未感染的母亲在现有的条件下完全可以生产一个健康的孩子，倘若母亲是HIV感染者，也有一系列的阻断方法，从基因上加以干涉是不必要也不必须的。

感染孕妇或有怀孕意愿的妇女应在医生的帮助下选择合适的抗病毒方案接受抗逆转录病毒干预治疗，终身维持治疗。

感染母亲所生儿童应在出生后尽早服用抗病毒药物。

医院应当为HIV感染孕妇及其家人提供充分的咨询，告知住院分娩对保护母婴安全和实施预防HIV母婴传播措施的重要作用。

对HIV感染孕产妇所生儿童提倡人工喂养，避免母乳喂养，杜绝混合喂养。

最后，

我们只有希望这两个孩子能一生健康、平安！